如何将基因疗法更快带给患者；FDA加速狼疮疗法开发的新举措… | 全球监管动态
▎药明康德内容团队编辑
本期看点
[1] FDA推出狼疮加速突破联盟，促进狼疮疗法开发。
[2] 加速批准是提高基因疗法批准速度的重要手段之一，FDA生物制品评价和研究中心主任Peter Marks博士表示。
[3] 加快创新药上市许可申请审评，中国药监局药审中心发布工作规范。
日前，美国FDA药物评价和研究中心（CDER）与狼疮研究联盟（Lupus Research Alliance）联合推出了狼疮加速突破联盟（Lupus Accelerating Breakthroughs Consortium，Lupus ABC），聚焦于解决影响狼疮临床试验成功的多重挑战。
狼疮是一种潜在危及生命的自身免疫疾病，也是最难于诊断和治疗的疾病类型之一。Lupus ABC旨在提供一个确定药物开发中常见挑战的论坛，并且促进能够对推动疗法开发产生最快影响的策略。最初的努力将聚焦于：
通过改良临床研究中的检测工具，更精准地检测药物疗效，评估潜在疗法的作用。
通过优化患者报告的检测结果，监控潜在药物对患者最为关注症状的影响，让患者的意见充分融入到药物开发过程中。
相关链接：
https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/fda-launches-lupus-treatment-consortium-partnership-lupus-research-alliance
加速批准是提高基因疗法上市速度的重要手段之一
美国FDA生物制品评价和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士日前在2023肌肉萎缩症协会临床和科学会议（2023 Muscular Dystrophy Association Clinical and Scientific Conference）的主题演讲中，阐述了加快基因疗法上市的多重手段。
其中，使用生物标志物作为替代终点，促进基因疗法通过加速批准上市是将基因疗法更快带给患者的重要手段之一。Marks博士还表示，如果能够联合全球的监管机构，协同对治疗罕见疾病的基因疗法进行审评，有望同时或在较短的时间里在全球多个国家和地区批准同一基因疗法，从而扩大可能触达的患者群体。此外，进一步降低基因疗法生产过程的复杂性和成本也是提高基因疗法可及性的重要一环。
相关链接：
https://www.neurologylive.com/view/turning-gene-therapy-into-reality-peter-marks
加快创新药上市许可申请审评，中国药监局药审中心发布工作规范
日前，中国国家药监局药审中心发布了《药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范（试行）》。试行规范就加快儿童专用创新药，用于治疗罕见病的创新药以及纳入突破性治疗药物程序的创新药的审评审批速度，提供了申请人与监管机构交流的多项建议。
相关链接：
https://www.cde.org.cn/main/att/download/ec88d5b1a7f0ad9eaa75b70045da4cb8
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